İRD-KLVZ-21 Beşeri Tıbbi Ürünler İçin Bilimsel Tavsiye Kılavuzu

(2) Bilimsel tavsiyenin amacı, hedeflenen hasta popülasyonunu, mevcut tedavi yöntemlerini ve ürünün özelliklerini göz önüne alarak beşeri tıbbi ürünlerin geliştirilmesine yardımcı olmaktır.

(3) Bilimsel tavsiye, başvuru sahibinin uygun çalışmaları ve testleri yapmalarını sağlamaya yardımcı olur, böylece ruhsat başvurusunun ve ruhsatlı ürünlere ilişkin başvuruların değerlendirilmesi sırasında hızlı ve olumlu bir sonuç olasılığı artar.

Kapsam

(1) Başvuru sahibinin Kuruma soracağı sorular ürün geliştirme çalışmaları veya ruhsat başvurusu hangi aşamada olursa olsun bilimsel konularla ilgili olmalıdır. Bilimsel tavsiye aşağıdaki konularla ilgili olabilir:

a) Kalite (Beşeri tıbbi ürünün herhangi bir kalite/üretim özelliği, örn. karakterizasyon, spesifikasyon, tasarımla kalite, karşılaştırılabilirlik vb.),

b) Klinik dışı çalışmalar (Toksikolojik testler, farmakolojik testler ve hayvan modeli seçimi vb.)

c) Klinik çalışmalar (Hedef popülasyon, doz rejimi, güvenlilik izleme planları, insanda ilk deney, biyoeşdeğerlik çalışmaları, biyomuafiyet çalışmaları, doz bulma, pediatrik ve geriatrik gelişim, pivot deneyler, onay sonrası deneyler, sonlanım noktaları, çalışma süresi, referans ürün seçimi, yani ürünün etkililiğini ve güvenliliğini tespit etmek için ruhsatlandırma faaliyetleri öncesi veya sonrası klinik çalışmalar gibi herhangi bir klinik çalışma tasarımı)

ç) Herhangi bir metodolojik sorun veya farklı tasarımlar (İstatistiksel analiz planı, tip I hata kontrolü, adaptif tasarımlar, Bayesian yaklaşımı, ekstrapolasyon stratejisi, modelleme ve simülasyon vb.)

d) Genel geliştirme stratejisi (Ruhsat başvurusunu desteklemek için geliştirme stratejisi, pediatrik popülasyon hariç, koşullu ve istisnai ruhsat için geliştirme programının kabul edilebilirliği, klinik öncesi/klinik araştırmaların literatür veya gerçek yaşam verileriyle desteklenmesi, referans bir tıbbi ürüne, güvenlilik veri tabanına, risk yönetim planına dayanan uygulamaları desteklemek için köprüleme stratejisi vb.)

(2) Bilimsel tavsiye, özellikle ulusal/uluslararası kılavuzlarda veya farmakope monograflarında ilgili detayların yer almadığı veya yetersiz olduğu durumlarda veya başvuru sahibinin ürünün gelişim planında mevcut kılavuzlarda yer alan hususları farklı bir şekilde uygulanmasını talep ettiği durumlarda fayda sağlar.

(3) Bilimsel tavsiye kapsamında başvuru öncesi ruhsat dosyasının bilimsel olarak uygunluğu veya eksik bilimsel bölümleri tartışılabilir.

(4) Ruhsatlandırma sonrasındaki bilimsel tavsiye talepleri genel olarak aşağıdaki durumlarla ilgilidir:

a) Yeni bir formülasyon, farmasötik şekil veya uygulama yolu

b) Endikasyon genişletilmesi

c) Yeni bir üretim süreci veya üretim süreci/kalite değişiklikleri

(5) Kuruma yapılan bilimsel tavsiye başvuruları, başvuru doküman tipine uygun olarak ESY sistemi üzerinde yer alan kalite, klinik, biyoyararlanım/biyoeşdeğerlik ve biyobenzer başlıkları altında ayrı ayrı yapılmalıdır.

(6) Aşağıdaki hususlar bilimsel tavsiye prosedürü kapsamı dışındadır:

a) İdari konular (Örn. ruhsat başvurusu dosyasının formatı, tamamen yasal gereklilikler).

b) Devam eden klinik çalışmaların tasarımına ilişkin sorular, yalnızca çalışma tasarımı değişikliklerinin hala mümkün olduğu ve önerilen olası değişikliklerin çalışmanın bütünlüğünü etkilemeyeceği varsayımı altında sorulmalıdır. Bu tür sorular usulüne uygun olarak gerekçelendirilmeli ve herhangi bir olası protokol değişikliğinin çalışma bütünlüğü üzerindeki etkisi dikkate alınmalıdır. Artık değiştirilemeyen çalışma tasarım öğelerinin kabul edilebilirliği, ruhsat başvurusu sırasında bir değerlendirme konusudur.

Dayanak

(1) Bu kılavuz 11/12/2021 tarih ve 31686 sayılı Resmî Gazete’de yayımlanan Beşeri Tıbbi Ürünler Ruhsatlandırma Yönetmeliğinin 6 ncı maddesinin ikinci fıkrası esas alınarak hazırlanmıştır.

Tanımlar

(1) Bu kılavuzda geçen;

a) Beşeri tıbbi ürün:

1) İnsanlardaki hastalığı tedavi edici veya önleyici özelliklere sahip olarak sunulan veya,

2) Farmakolojik, immünolojik veya metabolik etki göstererek fizyolojik fonksiyonları düzeltmek, iyileştirmek, değiştirmek veya tıbbi teşhis amacıyla insanlarda kullanılan veya insana uygulanan, madde veya maddeler kombinasyonunu,

b) Bilimsel tavsiye: Bir beşeri tıbbi ürünün geliştirilmesinden (ruhsat başvurusu sunulmadan önce) ruhsat sonrası durumlar dâhil olmak üzere her aşamada isteğe bağlı olarak talep edilebilen, Kurumun beşeri tıbbi ürünün etkililik, güvenlilik ve kalitesini desteklemek için uygun testler ve çalışmalar hakkında başvuru sahibine tavsiyelerde bulunulmasını,